রিসডিপ্লাম শিশু ও প্রাপ্তবয়স্ক উভয় রোগীর স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রফি (SMA) চিকিৎসায় ব্যবহৃত হয়।

রিসডিপ্লাম একটি সারভাইভাল অফ মোটর নিউরন 2 (SMN2) স্প্লাইসিং মডিফায়ার, যা ক্রোমোজোম 5q-এর মিউটেশনের কারণে সৃষ্ট স্পাইনাল মাসকুলার অ্যাট্রফি (SMA) রোগীদের চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হয়েছে। এই মিউটেশনের ফলে SMN প্রোটিনের ঘাটতি দেখা দেয়। ইন ভিট্রো গবেষণা এবং ট্রান্সজেনিক প্রাণী মডেলে দেখা গেছে যে রিসডিপ্লাম SMN2 মেসেঞ্জার RNA (mRNA) ট্রান্সক্রিপ্টে এক্সন 7 অন্তর্ভুক্তি বৃদ্ধি করে, যার ফলে মস্তিষ্কে পূর্ণ দৈর্ঘ্যের SMN প্রোটিনের উৎপাদন বাড়ে। প্রাক-ক্লিনিক্যাল তথ্য অনুযায়ী, রিসডিপ্লাম FOXM1 এবং MADD সহ অন্যান্য জিনের বিকল্প স্প্লাইসিংয়েও প্রভাব ফেলতে পারে। FOXM1 কোষচক্র নিয়ন্ত্রণে এবং MADD অ্যাপোপটোসিসে ভূমিকা রাখে বলে ধারণা করা হয়। প্রাণী পরীক্ষায় দেখা পার্শ্বপ্রতিক্রিয়ার সম্ভাব্য কারণ হিসেবে এই জিনগুলোর পরিবর্তনকে বিবেচনা করা হয়েছে।

ডোজ প্রস্তুতি: প্রথম ডোজ দেওয়ার আগে স্বাস্থ্যসেবা প্রদানকারীকে রোগী বা কেয়ারগিভারের সাথে নির্ধারিত দৈনিক ডোজ কীভাবে প্রস্তুত করতে হবে তা আলোচনা করার পরামর্শ দেওয়া হয়। রোগী বা কেয়ারগিভারকে পুনঃব্যবহারযোগ্য ওরাল সিরিঞ্জ ব্যবহার করে ডোজ প্রস্তুত করার নির্দেশ দিতে হবে। রিসডিপ্লাম ওরাল সিরিঞ্জে নেওয়ার পরপরই সেবন করতে হবে। যদি ৫ মিনিটের মধ্যে রিসডিপ্লাম সেবন না করা হয়, তবে সিরিঞ্জ থেকে ওষুধটি ফেলে দিতে হবে এবং নতুন করে ডোজ প্রস্তুত করতে হবে।

ডোজ প্রদান: রিসডিপ্লাম প্রতিদিন একবার মুখে সেবন করতে হবে, খাবারের পরে প্রতিদিন প্রায় একই সময়ে। যেসব শিশু বুকের দুধ পান করে, তাদের ক্ষেত্রে বুকের দুধ খাওয়ানোর পরে রিসডিপ্লাম দিতে হবে। রিসডিপ্লাম ফর্মুলা বা দুধের সাথে মিশিয়ে দেওয়া যাবে না। রোগীকে রিসডিপ্লাম সেবনের পর পানি পান করতে বলা উচিত, যাতে ওষুধ সম্পূর্ণভাবে গিলে ফেলা হয়। রোগী যদি গিলতে না পারে এবং নাসোগ্যাস্ট্রিক বা গ্যাস্ট্রোস্টমি টিউব থাকে, তবে টিউবের মাধ্যমে রিসডিপ্লাম দেওয়া যেতে পারে। রিসডিপ্লাম দেওয়ার পর টিউবটি পানি দিয়ে ফ্লাশ করতে হবে।

রিসডিপ্লাম প্রতিদিন একবার মুখে সেবন করা হয়। প্রস্তাবিত ডোজ বয়স ও শরীরের ওজন অনুযায়ী নির্ধারিত হয়।

• ২ মাসের কম বয়স: ০.১৫ মি.গ্রা./কেজি
• ২ মাস থেকে ২ বছরের কম বয়স: ০.২ মি.গ্রা./কেজি
• ২ বছর বা তার বেশি বয়স এবং ওজন ২০ কেজির কম: ০.২৫ মি.গ্রা./কেজি
• ২ বছর বা তার বেশি বয়স এবং ওজন ২০ কেজি বা তার বেশি: ৫ মি.গ্রা.

মাল্টিড্রাগ ও টক্সিন এক্সট্রুশন (MATE) ট্রান্সপোর্টারের সাবস্ট্রেট ওষুধের সাথে Risdiplam একসাথে ব্যবহার এড়ানো উচিত।

লেটার-অনসেট SMA রোগীদের ক্ষেত্রে সবচেয়ে সাধারণ পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া (কমপক্ষে ১০% রোগীতে এবং কন্ট্রোলের তুলনায় বেশি) হলো জ্বর, ডায়রিয়া এবং ত্বকে র‍্যাশ। ইনফ্যান্টাইল-অনসেট SMA রোগীদের ক্ষেত্রেও একই ধরনের পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া দেখা গেছে। এছাড়া আরও সাধারণ পার্শ্বপ্রতিক্রিয়া (≥১০%) এর মধ্যে রয়েছে উপরের শ্বাসনালীর সংক্রমণ, নিচের শ্বাসনালীর সংক্রমণ, কোষ্ঠকাঠিন্য, বমি এবং কাশি।

গর্ভাবস্থায় রিসডিপ্লাম ব্যবহারের ফলে ভ্রূণের বিকাশগত ঝুঁকি সম্পর্কে পর্যাপ্ত মানব তথ্য নেই। মাতৃদুগ্ধে রিসডিপ্লামের উপস্থিতি, স্তন্যপানকারী শিশুর ওপর এর প্রভাব, অথবা দুধ উৎপাদনের ওপর এর প্রভাব সম্পর্কেও কোনো তথ্য পাওয়া যায়নি। তবে ল্যাকটেটিং ইঁদুরের দুধে রিসডিপ্লাম নিঃসৃত হতে দেখা গেছে।

শিশুদের ক্ষেত্রে: নবজাতকসহ শিশু রোগীদের ক্ষেত্রে Risdiplam-এর নিরাপত্তা ও কার্যকারিতা প্রতিষ্ঠিত হয়েছে।

বয়স্কদের ক্ষেত্রে: ৬৫ বছর বা তার বেশি বয়সী রোগীদের পর্যাপ্ত সংখ্যা ক্লিনিক্যাল গবেষণায় অন্তর্ভুক্ত না হওয়ায় তাদের প্রতিক্রিয়া কমবয়সীদের থেকে ভিন্ন কি না তা নির্ধারণ করা যায়নি।

শুকনো পাউডার ২০°C থেকে ২৫°C তাপমাত্রায় সংরক্ষণ করুন। শিশুদের নাগালের বাইরে রাখুন।